FDA одобрит препарат для терапии полинейропатии

14 августа 2018 года

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (сокращенно FDA) одобрит препарат для таргетированной РНК-терапии амилоидной полинейропатии у взрослых пациентов. Это первый препарат для лечения пациентов с полинейропатией, вызванной тяжелым и редким заболеванием hATTR.

При этой патологии, которой страдает примерно 50 000 пациентов в мире, в органах и тканях происходит накопление аномального белка — амилоида, что мешает нормальной работе организма. Нередко заболевание приводит к потере чувствительности, нарушению подвижности в руках и ногах, а также сильной боли.

 

Лечение до сегодняшнего дня было, в основном, симптоматическим.

По словам разработчиков, новое лекарство способно уменьшить накопление отложений амилоида в периферических нервах, снизить проявления полинейропатии, и помочь пациентам лучше контролировать заболевание.

«Существует давняя необходимость в лечении наследственной амилоидной полинейропатии. Эта таргетированная терапия обеспечивает пациентам лечение симптомов, которое непосредственно влияют на причину заболевания», — отметил Билли Данн (Billy Dunn), доктор медицины, директор отдела неврологических продуктов Центра оценки и исследования лекарственных средств FDA (Division of Neurology Products in the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research).

Эффективность нового препарата доказана в ходе клинического исследовании, в котором приняли участие 225 пациентов. Из них 148 рандомизированы для получения инфузии данного препарата 1 раз в 3 нед в течение 18 мес, а 77 — для приема плацебо-инфузии с той же периодичностью. У лиц, получавших патисиран, отмечали лучшие результаты по показателям терапии полинейропатии, включая мышечную силу, чувствительность (боль, температура, онемение), рефлексы и вегетативные симптомы (артериальное давление, сердечный ритм, пищеварение) по сравнению с пациентами, получающими инфузии плацебо. У пациентов, получавших лечение препаратом, также отмечали лучшие показатели походки, состояния питания и способности выполнять элементарные действия по самообслуживанию.

Источник: Paininfo.ru

Смотрите также

Уточнение механизма нейропатической боли
Производные омега-3 облегчают нейропатическую боль
Нейропатическая боль часто остается неопознанной
05 марта 2013 года
28 ноября 2012 года
24 октября 2012 года
11 октября 2012 года
01 октября 2012 года
05 июня 2012 года
25 октября 2011 года

Опрос о бремени болезни среди пациентов

Помогите докторам узнать о мигрени больше. Ваше мнение и ощущения очень важны, чтобы мы могли лучше помогать вам справляться с мигренью!

Пройти опрос